L'optimisation d'un traitementqui existe contre la sclérose en plaques s'est révélée avoir des résultats positifs pour les personnes atteintes de cette maladie.
L'optimisation d'un traitement contre la sclérose en plaques
Toutefois, ce traitement comporte également des risques importants. La méthode de traitement implique une destruction initiale du système immunitaire, suivie d'un redémarrage du système immunitaire au moyen d'une transplantation de cellules souches. La nouvelle méthode, dans laquelle la chimiothérapie est combinée à la transplantation de cellules souches, a permis de prévenir l'apparition de rechutes caractéristiques de la sclérose en plaques chez plus de 95 % des participants à l'étude. Les résultats de l'étude clinique de phase II montrent également que 8 des 23 patients traités avec succès ont bénéficié de la thérapie même 7 ½ ans après le traitement. Aucune autre approche thérapeutique n'a jusqu'à présent permis d'endiguer la progression de la sclérose en plaques (SEP) à un tel point. Toutefois, les chercheurs mettent en garde contre une trop grande euphorie, car l'intervention pourrait être trop risquée pour une utilisation généralisée. Environ 2 millions de personnes dans le monde souffrent de SEP, une maladie chronique, inflammatoire et auto-immune affectant le système nerveux central (SNC). Le nombre exact de cas de sclérose en plaques aux États-Unis n'est pas connu. Bien que le nombre exact de cas reste inconnu dans ce pays, il est estimé à environ 150 000. Les symptômes typiques de la maladie vont de la fatigue et des troubles visuels aux troubles sensoriels et à la mobilité limitée. Aujourd'hui, 2 personnes sur 3 atteintes de SEP restent mobiles pendant l'évolution de la maladie, même si elles sont aidées pour marcher. Certains centres de traitement spécialisés proposent des greffes de cellules souches autologues (aHSCT) aux patients atteints de SEP. Les cellules souches sont prélevées dans la moelle osseuse du patient pendant que la chimiothérapie est appliquée pour supprimer le système immunitaire mal orienté. Les cellules souches prélevées sont ensuite renvoyées dans la circulation sanguine du patient, relançant ainsi le système immunitaire dans une certaine mesure. On espère ainsi que les attaques contre les propres structures de l'organisme pourront être stoppées par le système immunitaire. Cependant, les rechutes ne sont pas rares, c'est pourquoi les scientifiques du monde entier recherchent des méthodes plus efficaces et plus fiables.
L'éradication complète de la réponse immunitaire pour de meilleurs résultats
Les 24 patients avaient entre 18 et 50 ans. Ils ont été traités dans trois hôpitaux canadiens différents et tous avaient un mauvais pronostic. Les scores des participants sur l'échelle EDSS (Expanded Disability Status Scale) ont montré que le degré de leur handicap allait de modéré à dépendant d'une aide à la marche. Avant leur participation, tous les patients avaient reçu une thérapie immunosuppressive standard, mais avec un succès très limité jusqu'à présent. Les patients ont eu en moyenne 1,2 rechute par an. Les 24 examens IRM effectués au début de l'étude actuelle ont révélé un total de 93 lésions cérébrales. Avec la nouvelle approche de traitement, les scientifiques n'ont pas supprimé le système immunitaire avant la transplantation de cellules souches, mais l'ont au contraire complètement détruit. Après que les patients aient subi une chimiothérapie particulièrement forte, les cellules souches préalablement prélevées ont été transplantées. Le traitement comprenait les médicaments cytostatiques suivants : cyclophosphamide, busulfan et globuline anti-thymocytes de lapin. La chimiothérapie utilisée par les scientifiques est très efficace pour surmonter la barrière hémato-encéphalique. C'est une propriété particulièrement bénéfique pour éliminer les cellules immunitaires nocives du système nerveux central également.
Les trois paramètres de l'étude
Un participant n'a pas survécu en raison de l'apparition d'une insuffisance hépatique avec septicémie après la chimiothérapie. Les résultats de l'étude ont montré que les 23 patients restants n'ont pas connu de rechute au cours des 4 à 13 années suivantes. En outre, aucune nouvelle activité de la maladie n'a été détectée sur les clichés IRM après le traitement, un seul des 327 clichés IRM réalisés pendant la période de suivi a montré une nouvelle lésion. La SEP implique une détérioration progressive de la fonction cérébrale - mais chez neuf participants, la détérioration a ralenti à un rythme familier du vieillissement normal. Huit patients présentaient des taux d'EDSS qui ont continué à s'améliorer 7 ½ ans après le traitement. Au bout de 3 ans, 6 patients ont pu réduire ou arrêter leur pension d'invalidité et retourner au travail ou à la formation. Huit patients ont subi un effet toxique modéré après la transplantation, tandis que 14 patients ont dû accepter des effets toxiques légers.
Tous les patients ne peuvent pas bénéficier de la thérapie agressive
Les limites de l'étude comprennent la petite taille de l'échantillon d'une part et l'absence d'un groupe témoin d'autre part. Le groupe de travail préconise des essais cliniques de plus grande envergure pour valider les résultats. Il convient également de poursuivre les recherches afin de réduire les risques de la procédure. Des travaux ultérieurs devraient également déterminer quels patients sont les plus susceptibles de bénéficier de ce type de traitement. Les auteurs soulignent la nécessité de faire preuve de prudence concernant la méthode. Ils avertissent qu'il s'agit d'un traitement agressif et invitent les gens à peser les avantages possibles contre le risque tout aussi possible de complications graves. Ils recommandent également que ces traitements soient proposés par des centres spécialisés à la fois dans le traitement de la sclérose en plaques et dans la thérapie par cellules souches.